The place to be › 3ème Workshop EFSPI on Regulatory Statistics de Bâle 2018
Pour la troisième fois ce worshop dédié aux biostatistiques d’un point de vue réglementaire, qui devient un incontournable de l’année, s’est tenu à Bâle pendant une journée et demie, les 24 et 25 septembre 2018. Et pour la troisième fois consécutive, MDSTAT Consulting était présente.
L’événement référence pour les biostatistiques
Le programme abordait tous les sujets chauds du moment ;
-Estimands
– Basket and Platform Trials
-Dose Escalation and Early phase
-Real World Evidence and regulatory perspective
Concernant ICHE9-R1, la date de mise en ligne de la version finalisée est estimée à juin-juillet 2019. Elle sera accompagnée de 200 slides d’exemples et de documentation !!
A savoir que si certains termes de vocabulaire ont été modifiés, le contenu général n’a en rien été modifié et donc ne remettra pas en cause tout travail qui aurait déjà été mis en place.
https://www.ich.org/products/guidelines/efficacy/article/efficacy-guidelines.html
D’intéressants exemples ont été présentés
-Population d’intérêt et exemple de Principal Stratum analysis, dans une population de patients « truly relapsing » en MS
-Exemple d’une population étudiée qui ne correspond pas à la population randomisée, dans un cadre de développement de produit personnalisé où la prise de traitement effective est reportée ou même impossible au final due au manufacturing (oncologie)
-Exemple d’approche pour gérer des problèmes de prises de rescue avec une méthode de Trimmed Means, recommandée par la FDA dans ce cas (ophtalmologie)
Le cas particulier des analyses en Time to event a également été abordé par James Roger. Ce cas est particulier, car les événements intercurrents peuvent être en compétition avec l’événement d’intérêt.
Différentes méthodes et solutions ont été présentées
-Joint modelisation
-LWYY method (Lin, D. Y., Wei, L. J., Yang, I., and Ying, Z. (2000),“Semiparametric Regression for the Mean and RateFunctions of Recurrent Events,” J. R. Statist. Soc. B,62, 711–730)
-Recurrent events analysis
Les autres sessions ont donc abordé les questions de Master Protocol (Umbrella, Basket and platform trials), les questions de l’utilisation et de l’acceptabilité des données de vraie vie en support des données de RCTs (dans le cadre de l’AMM, et dans le cadre HTA), les problématiques de dose-réponse et d’extrapolation pediatrics/adults.
L’avis de Rob Hemmings …
A savoir que pour chacune des sessions, la qualité des intervenants et la présence de nombreux représentants des agences réglementaires (EMA, FDA, Bfarm, Nice etc…) a été impressionnante, avec en plus un temps important consacré aux interactions avec les participants (plus que pour les précédentes années).
Assemblée d’intervenants… (session Estimands)
Allier travail et plaisir, un vrai bonheur
Bâle est toujours une ville aussi agréable. Repas bâlois avec ses traditionnelles flamenkuchs alsaciennes, et visite de la ville entre statisticiens 😀 !!!
