F2 › BIOSTATISTIQUES REGLEMENTAIRES – REVUE DES GUIDELINES EMA ET FDA

OBJECTIFS Acquérir une bonne connaissance des guidelines méthodologiques internationales pour favoriser des échanges avec les agences (FDA/EMA). Connaître les problématiques-clés et les solutions possibles lors de l’analyse statistique d’une étude-pivot. Anticiper les questions, connaître les différences de perception entre EMA et FDA.
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Objectifs

Connaître et savoir appliquer les recommandations internationales actuelles concernant : les données manquantes, la multiplicité, les analyses en sous groupes, les covariables.

Description

Profil des stagiaires

Biostatisticiens

Pré-requis

Expérience dans la conduite d'études cliniques

Durée

14 heures sur 2 jours

Tarifs

Inter 1 200€ HT par stagiaire - 3 stagiaires minimum

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Lieu

Inter Lyon ou Paris

Intra Lyon ou sur votre site

Programme

Contexte et introduction aux essais cliniques

• Dossiers pivot, essai confirmatoire, Europe, Pharma
• Vocabulaire technique, abréviations
• Où trouver les documents de références ?

Revue des principaux points de méthodologie :

• Populations (ITT, FAS, PP, Safety…)
• Revue des principaux tests et modèles statistiques (conditions d’application, interprétation, analyse comparative)
• Puissance d’une étude. Calcul du nombre de patients, risque alpha
• Non-infériorité

Revue des principales guidelines européennes méthodologiques et biostatistiques

Guideline 1 – Baseline covariates – revue point par point, discussion, consolidation

• Lecture et discussions autour de la problématique (Doit-on faire des comparaisons à baseline, quelles covariables dans les modèles et combien ? quelles sont les attentes réglementaires, quid de l’effet centre ?)

Guideline 2 – Multiplicité – revue point par point, discussion, consolidation

• Lecture et discussions autour de la problématique (attentes réglementaires pour un essai pivot, faut-il ajuster pour les critères secondaires, comment faire si on a plusieurs critères principaux, peut-on mélanger objectif de supériorité et de NI ?)

Guideline 3 – Missing data (2011) – revue point par point, discussion, consolidation

• Evolutions par rapport à l’ancienne guideline. Introduction des termes MAR, MNAR, MCAR. Revue des méthodes d’imputation simples (LOCF…) et multiples (MMRM, Multiple imputation). Importance des analyses de sensibilité.

Guideline 4 – Subgroups – revue point par point, discussion, consolidation

• Dans un dossier d’AMM, des analyses en sous-groupes sont attendues par l’EMA. Lesquelles ? Comment présenter au mieux les résultats ? Peut-on obtenir une AMM dans un sous-groupe ?

Lectures critique d’articles, travaux pratiques

• Lecture critique d’articles, discussion, recherche des biais et erreurs méthodologiques.

Ils ont eu recours à la formation F2

« J’ai très appréciée cette formation : vivante et très claire avec des exemples précis. Elle m’a permis de mieux comprendre et maitriser certains principes fondamentaux. J’ai maintenant plus de facilité à expliquer et proposer les méthodes statistiques les plus adaptées, en accord avec les guidelines, aux personnes non statisticiennes. »

Ludivine LE VIGOUROUX
Biostatisticienne